據新華社,6月10日,昌平實驗室與北京大學魏文勝教授團隊宣布,其自主研發的原創RNA編輯技術LEAPER在國際上首次應用於杜氏肌營養不良症(DMD)的臨床治療,並取得顯著成果。
這是中國原創RNA編輯技術首次進入臨床研究,也是國際上首次將RNA編輯應用於DMD治療。該技術與應用兩項重要成果同期發表於當日上線的國際學術期刊《細胞》。
這一突破標誌着我國在核酸藥物和基因治療領域實現了從「跟跑」到「領跑」的關鍵跨越。